近日，北京市藥監(jiān)局會同北京市衛(wèi)生健康委、北京海關、首都機場臨空經(jīng)濟區(qū)管委會等部門出臺《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設工作實施方案（試行）》《北京市促進臨床急需藥械進口工作實施方案（試行）》，以優(yōu)化工作流程等方式，進一步優(yōu)化罕見病和臨床急需藥械供應保障機制，有望縮短患者用藥等候時間，保障藥品藥械品種數(shù)量，同時將實現(xiàn)全程可追溯。

據(jù)介紹，目前全球范圍內(nèi)已知的罕見病有7000至10000種，我國已登記罕見病病例約78萬例，患者臨床需求迫切。北京作為優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源集聚地，接診患者的疾病復雜，用藥個體化差異大，所需藥品種類多。隨著國外罕見病藥物不斷被研發(fā)并獲批上市，一些罕見病患者通過代購的方式購買國內(nèi)未上市的藥物。這種方式在藥品安全性等方面欠缺保障，獲得藥品的渠道也不穩(wěn)定。

實施方案將建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，充分發(fā)揮北京天竺綜合保稅區(qū)的區(qū)域優(yōu)勢，運用“保稅備貨”模式，實現(xiàn)罕見病藥品“一次通關、多次出區(qū)使用”，推動由“人等藥”向“藥等人”轉(zhuǎn)變。在臨床急需藥械進口審批方面，實施方案將當前的“串聯(lián)”評估論證調(diào)整為“并聯(lián)”開展，由國家衛(wèi)生健康委指導北京市衛(wèi)生健康委組成聯(lián)合專家組開展評估論證，同時合理簡化再次申請進口品種評估論證內(nèi)容。“為了保障臨床用藥用械安全可追溯，我們同步出臺藥品進口企業(yè)產(chǎn)品追溯體系建設指導意見，健全事中事后監(jiān)管機制，實現(xiàn)全流程閉環(huán)管理。”北京市藥監(jiān)局相關負責人介紹。